A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou nesta segunda-feira, 24 de agosto de 2026, o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). Esta terapia gênica, desenvolvida para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), é conhecida por seu altíssimo custo, estimado em até R$ 20 milhões por dose única. A decisão, publicada no Diário Oficial da União, atende a um pedido da própria fabricante, a farmacêutica Roche.
O cancelamento marca um ponto crucial na trajetória de um dos medicamentos mais caros do mundo no Brasil, que, apesar de não ser incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS), chegou a pacientes por meio de decisões judiciais. A medida levanta discussões sobre a avaliação de novas terapias, a judicialização da saúde e a segurança dos tratamentos de ponta.
Entenda o registro condicional e a decisão da Anvisa
O registro condicional é um mecanismo regulatório adotado pela Anvisa para agilizar a disponibilização de medicamentos inovadores destinados a doenças raras, graves ou que representam uma grande necessidade médica não atendida. Funciona como uma aprovação provisória, permitindo que o tratamento chegue aos pacientes enquanto a empresa continua a coletar e apresentar dados adicionais sobre sua segurança e eficácia.
No caso do Elevidys, o registro condicional havia sido concedido no Brasil em dezembro de 2024. Contudo, a agência reguladora e a Roche afirmam que os estudos realizados até o momento não forneceram provas suficientes para confirmar os benefícios esperados e a segurança do remédio. Essa falta de evidências robustas levou à decisão de cancelar o registro, resultando na suspensão oficial da importação, distribuição e comercialização do Elevidys em todo o território nacional.
Impacto da suspensão e os riscos identificados
A trajetória do Elevidys no Brasil foi marcada por um período de uso limitado e cautela. Em julho de 2025, a comercialização do medicamento já havia sido suspensa preventivamente pela Anvisa. Essa medida foi tomada após o medicamento ser associado a casos de mortes por insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos, levantando sérias preocupações sobre seus efeitos adversos.
Nos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA) relacionou três óbitos a essa terapia gênica. Dois dos casos envolviam crianças com distrofia muscular de Duchenne que estavam em tratamento com o Elevidys, e um terceiro caso referia-se a um adulto com distrofia muscular de cinturas que utilizou uma versão experimental do medicamento, mas com o mesmo vetor viral. No Brasil, até a suspensão em julho de 2025, dez crianças haviam sido tratadas com o Elevidys, e a Anvisa recebeu três notificações de efeitos adversos.
A distrofia muscular de Duchenne e a busca por tratamentos
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara, degenerativa e ligada ao cromossomo X, que afeta principalmente meninos. Caracteriza-se pela fraqueza muscular progressiva, levando à perda da capacidade de andar e, eventualmente, comprometendo a função cardíaca e respiratória. A ausência de uma cura definitiva torna a busca por tratamentos eficazes uma prioridade para pacientes e suas famílias, que frequentemente depositam grandes esperanças em terapias inovadoras, como as gênicas.
Apesar do cancelamento do registro, a Anvisa enfatiza que a Roche mantém suas obrigações de acompanhar os pacientes que já foram expostos ao Elevidys no Brasil, entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A farmacêutica deve continuar o monitoramento de segurança e reportar todas as informações pertinentes à agência reguladora. A Roche, por sua vez, reafirma seu compromisso com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação de novas evidências, e a Anvisa declara que avaliará prioritariamente futuras submissões, desde que atendam aos requisitos regulatórios vigentes.
O caso do Elevidys ilustra a complexidade da avaliação de medicamentos de alto custo e alta tecnologia, especialmente aqueles destinados a doenças raras. A decisão da Anvisa reforça o compromisso com a segurança e eficácia dos tratamentos disponíveis no país, ao mesmo tempo em que mantém a porta aberta para futuras inovações, desde que devidamente comprovadas. Acompanhe o Diário Global para mais informações sobre saúde, ciência e as últimas notícias que impactam a vida dos brasileiros, com análises aprofundadas e contexto relevante.
